Nuevas tendencias y casos de éxito en el impulso a la investigación clínica

Panelistas:

Susana Baldini. Directora Médica de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEME)
Layda Leyens. Representante de Roche en el Clinical Research Expert Group de la European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA)
Fernando Cruz. Country President and Country Head of Corporate Affairs and Communication at Novartis.

Moderadora:

Mayra Pérez. Directora Ejecutiva de la Unidad de Desarrollo e Investigación en Bioprocesos (UDIBI) del Instituto Politécnico Nacional.

Layda Leyens.

Existen nuevos tipos de estudios clínicos con los que queremos seguir teniendo evidencia científica, robustez e integridad de los datos.

a) Uso de biomarcadores en los estudios clínicos. Se utilizan mucho en oncología y en los estudios de medicina personalizada. Dependiendo del biomarcador y brazo de control se da al paciente el tratamiento que corresponda. En estos estudios se evalúa el beneficio de los pacientes al tratarlos con medicina personalizada.

b) Estudios adaptativos. Podemos adaptar diferentes partes del estudio. La adaptación tiene que estar predefinida en el protocolo del estudio en función de los datos que se han recogido al inicio del estudio. Se puede adaptar la randomización o número de pacientes de cada brazo, las dosis, y llegar a la fase III con mucha más información. También se pueden cerrar o abrir nuevos brazos dependiendo de datos de eficacia y seguridad, con lo que logramos que los pacientes sean tratados con más efectividad. Si vemos eficacia, podemos llevar esos datos más rápidamente a las autoridades sanitarias.

c) Estudios simples. Han sido muy importantes en la pandemia de covid. En ellos tenemos una parte exploratoria y otra parte confirmatoria en un mismo protocolo de fase II o III, pudiendo avanzar más rápido las moléculas que enseñan eficacia temprana en fase II y tener datos confirmativos.

d) Estudios de protocolos máster, donde la característica común es que hay un protocolo con diferentes cohortes o subestudios debajo. Cada uno de esos subestudios observa a un medicamento distinto o una indicación diferente.

e) Estudio de elementos descentralizados. Es otro tipo de estudio que se ha visto en la pandemia. Se enfoca en cómo podemos llevar el estudio más cerca del paciente, al lugar donde vive, cómo podemos usar las facilidades locales y cómo podemos facilitar la participación de los pacientes. Hacemos visitas a la casa del paciente, usamos telemedicina y videoconferencias.

Susana Baldini

La Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEME) es pionera en Argentina, fundada en 1925.
Dentro de la Cámara tenemos un socio especial quien es la Cámara de Organizaciones de Investigación Clínica (CAOIC)
Cuando vamos juntos representamos el 90% de la investigación clínica en el país. El 90% de la inversión en investigación clínica que se hace en Argentina proviene de CAEME y CAOIC. Con ellos somos aliados en todos los temas de discusión de investigación clínica.
Cuando hablamos de investigación clínica consideramos el número de protocolos presentados. De acuerdo con un reporte del Ministerio de Ciencia y Tecnología sobre investigación clínica, hemos visto un aumento en el número de protocolos, 161 en 2019 y 173 en 2020. También hemo svisto un incremento en la inversión en millones de pesos corrientes, 11,708 en 2019 y 19,266 en 2020. En los últimos 4 años el aumento ha sido de 75%, lo que representa 20% de más inversión en investigación y desarrollo que en otros sectores.
Esto se relaciona inversamente con la caída en los tiempos de evaluación de la autoridad regulatoria argentina y coincide con unos datos que vimos en España.
Lo que vemos es que 40% de la inversión que se hace va a la inversión en una institución de salud. El otro 60% se refiere a tasas impositivas, importaciones, gastos operativos. Cuando hacemos la cuenta, por cada punto porcentual que obtiene una jurisdicción por este rubro, se agregan 77 millones de pesos al giro financiero de esa jurisdicción, directamente en lo que se invierte en instituciones de salud.
Por lo tanto, vemos que es una actividad productiva. Y como esto es financiado, 90% del financiamiento externo, once veces más que en otros sectores, es una actividad de exportación de servicio. En ese sentido, en Argentina la Subsecretaría de Economía del Conocimiento está a cargo de estas actividades y depende del Ministerio de Desarrollo Productivo, porque al exportar servicios se generan divisas de manera genuina. Si lo comparamos con otros sectores de investigación y desarrollo, como el químico, entre CAEME y CAOIC aportamos el 85% del financiamiento externo. En países como el nuestro esto es de vital importancia por la generación de dólares.
De 21 de los protocolos presentados obtuvimos una cifra récord en los últimos años, 210 protocolos en la última década, la mayor cantidad en 2021, lo que indica un crecimiento. Para poder seguir estas métricas establecimos una plataforma centralizada donde CAEME y CAOIC pueden juntar su información para poder comunicarla externamente.
El punto de inflexión de este aumento en los protocolos fue una plataforma informática de evaluación que implementó la autoridad regulatoria de Argentina. A partir de esa disposición -en la que comprometen los tiempos de evaluación de los protocolos y la implementación de una plataforma informática que permite presentar los datos de manera digital-, se pudieron hacer esas mejoras.
Esta digitalización implica también mejoras en la elección de centros de investigación, la distribución de los pacientes en brazos, etc. Todo esto tiene que redundar en un beneficio para el sistema de salud, mejora en la práctica de la medicina y en la atención de los pacientes. Produce beneficios en la competitividad y la economía, el acceso a la innovación y los estándares de tratamiento de los pacientes.

Fernando Cruz

México tiene condiciones ideales para volverse un país de referencia, un hub en investigación de estudios clínicos; desde luego, con un marco regulatorio adecuado y un sistema favorable para la innovación, lo que nos permitiría captar más de la inversión que las compañías farmacéuticas hacen en investigación clínica.
Se tiene también un incremento en la expectativa de vida de la población. En el caso de México se estima que la expectativa de vida, de acuerdo con la CEPAL, será de 80 o más años hacia 2050.
Si sumamos esto a la transición epidemiológica y al entorno demográfico de México, tenemos un desafío importante para seguir trayendo innovación a nuestro país. Por eso es tan importante instrumentar políticas públicas que nos permitan traer más estudios clínicos a México.
Estamos viendo a nivel mundial un aumento del gasto en salud, predominantemente destinado a enfermedades crónico degenerativas. En el caso de México hay una subinversión en salud. México invierte un poco más del 5% del PIB en salud, lo cual es un desafío para poder seguir trayendo innovación y de una manera financieramente sostenible para el país.
El aumento en la expectativa de vida se explica gracias a los avances de la ciencia, a lo que hacemos las compañías farmacéuticas en estudios clínicos. 293 medicamentos se han aprobado por agencias regulatorias de referencia mundial en los últimos 10 años. Hay una innovación importante para atender los desafíos de salud que tenemos hacia adelante.
Entre 8 a 10 años es el tiempo que toma a las compañías farmacéuticas desarrollar una nueva molécula o terapia. La probabilidad de éxito es 1 en 10,000, es decir, solamente una de estas moléculas llega a convertirse en un medicamento en el mercado. Este es un proceso de desarrollo requiere inversiones cuantiosas.
Estamos frente a un escenario donde hay una complejidad que se deriva de los altos niveles de conocimiento que ahora hay en distintas enfermedades y que hacen, desde esa perspectiva, más difícil el descubrimiento de nuevas terapias y moléculas. También vemos una aceleración en los estudios clínicos que se deriva de la tecnología, la inteligencia artificial, que ayudan a acelerar el proceso de descubrimiento.
Como resultado de covid-19, la sociedad espera procesos mucho más reducidos de descubrimiento de nuevas terapias.
El gobierno de México, a través de la Secretaría de Economía, presentó un plan de recuperación económica fincado en cuatro ejes estratégicos. Uno de ellos es la promoción y facilitación de la inversión. Lo que hicimos fue plantear al gobierno mexicano la suscripción de un instrumento colaborativo al que llamamos Memorándum de Entendimiento, que está muy anclado en la agenda de desarrollo sostenible, particularmente en la salud y específicamente en la reducción de mortalidad por enfermedades crónico degenerativas.
Estamos hablando de economía de la salud, que es un sector estratégico para el país, que aporta cerca del 5.5% del PIB y que está cerca de otros sectores que son estratégicos, como el de la construcción. Con ese entendimiento es mucho más fácil abordar una conversación sobre la conveniencia de hacer investigación. Trabajamos en iniciativas para convertirnos en un aliado del gobierno mexicano en esta recuperación económica y particularmente en la atracción de mayor innovación.
Comprometimos 50 millones de dólares en investigación clínica en México. Hemos hecho un esfuerzo importante para medir la contribución que Novartis tiene al PIB de México. Cerramos el año pasado con una contribución de cerca de 400 millones de dólares al PIB de México y esta contribución viene de nuestras actividades de investigación y desarrollo.