La Ley de Medicamentos Huérfanos de EE.UU. cumple 40 años

Si volvemos un poco en el tiempo, veremos que hay un antes y un después en el campo de la investigación y desarrollo de terapias para enfermedades raras o de baja prevalencia. La Ley de Medicamentos Huérfanos de Estados Unidos nació en 1983 y gracias a ella, se consiguió un impulso fundamental para brindar esperanza a miles de pacientes.

En este texto, John Swann, historiador de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), señala que a finales de la década de 1970, la prevalencia relativamente baja de una enfermedad actuaba como una barrera para la inversión en la investigación y desarrollo necesarios para mostrar la eficacia de los medicamentos. 

De manera irónica, a principios de la década de 1980, las enfermedades raras afectaban a entre 20 y 25 millones de personas que en conjunto, padecían cerca de 5 mil afecciones, algunas de las cuales solo se presentaban en una docena de personas. 

La colaboración entre la FDA, el Departamento de Salud y Servicios Humanos, así como los grupos de pacientes y defensores afectados por enfermedades raras como la de Gaucher, el síndrome de Tourette, la enfermedad de Huntington o la inmunodeficiencia combinada grave, dieron paso a la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) en la década de 1980, lo que a su vez llevó a la creación de la Ley de Medicamentos Huérfanos.

Swann destaca que, como resultado de esta Ley, para 1990 la FDA había designado 370 terapias como huérfanas y de ellas, 49 fueron aprobadas para enfermedades raras. En 2002 el número de designaciones subió a casi 1100 y las aprobaciones a 232, con lo que se pudo brindar tratamiento a cerca de 11 millones de pacientes.

El camino es largo y aún hay muchos pacientes que esperan por el desarrollo o el acceso a una terapia, sin embargo, gracias al esfuerzo de muchas personas y a la Ley que en este 2023 cumple 40 años, hoy contamos con un marco regulatorio robusto para la investigación, desarrollo y aprobación de opciones que puedan contribuir a mejorar la calidad de vida de más pacientes.