Cuatro razones por las que los medicamentos de molécula pequeña son vitales para las y los pacientes

Los medicamentos son fundamentales para el diagnóstico, la cura, el tratamiento y la prevención de muchas enfermedades y se clasifican en dos grandes tipos: medicamentos de molécula pequeña y medicamentos de molécula grande (o biológicos).

Los primeros son aquellos que hemos utilizado la mayoría de las personas y que se toman, regularmente por vía oral. Las estatinas para reducir el colesterol, la metformina para reducir el azúcar en la sangre o los antibióticos, son ejemplo de medicamentos de molécula pequeña. Por su parte, los biológicos están hechos de células vivas, son mucho más complejos y a menudo se inyectan o infunden en un hospital, como las inmunoterapias o los anticuerpos monoclonales.

Ambos grupos son esenciales para que pacientes, cuidadores y personal de salud tengan las herramientas necesarias para afrontar una enfermedad y lograr efectos prometedores. En este documento, PhRMA destaca los beneficios de los medicamentos de molécula pequeña para las y los pacientes, así como para los sistemas de salud, y remarca la importancia de seguir invirtiendo en la investigación y desarrollo de estos medicamentos:

1.-Pueden alcanzar objetivos terapéuticos dentro de las células. Para tratar una enfermedad, un medicamento debe alcanzar un objetivo terapéutico específico que, en la mayoría de los casos, es una proteína asociada con un proceso biológico específico que puede causar una enfermedad. Debido a su tamaño más pequeño, estructura más simple y peso molecular más bajo, estos medicamentos tienen la capacidad de atravesar las membranas celulares con relativa facilidad para alcanzar el beneficio clínico. 

2.- Pueden atravesar la barrera hematoencefálica. La barrera hematoencefálica desempeña un papel protector crítico en el cuerpo al regular las sustancias que pueden pasar de la sangre al cerebro y proteger el sistema nervioso central, pero también puede servir como una barrera que inhibe la administración de medicamentos para enfermedades cuyos objetivos terapéuticos están dentro del cerebro. Los medicamentos de molécula pequeña tienen la capacidad única de atravesar esta barrera y por ello, desempeñan un papel fundamental en el tratamiento de enfermedades como Alzheimer, demencia, epilepsia, enfermedades mentales o accidentes cerebrovasculares, entre otras.

3.- Brindan mayor flexibilidad y mejoran la adherencia al tratamiento.- Gracias a que existen en una variedad de formas de dosificación como tabletas, píldoras o cápsulas, son más fáciles de tomar y a menudo, son el método preferido por los pacientes. A su vez, esta característica permite que los pacientes accedan a los medicamentos y se adhieran al tratamiento prescrito, manteniéndoles saludables. 

4.- Brindan comodidad a los pacientes, lo que puede reducir las disparidades en salud. Factores como la inestabilidad de la vivienda o el desempleo, pueden afectar la adherencia al tratamiento. Se estima que los pacientes tienen 1,8 veces más probabilidades de no ser adherentes si se enfrentan a desafíos de transporte. Con los medicamentos de molécula pequeña, que requieren menos visitas médicas o a centros de infusión, se reducen las barreras para que los pacientes puedan tomarlos, al tiempo que se facilita un acceso más equitativo al tratamiento.

Les invitamos a consultar el documento completo, donde también se comparten casos con enfermedades específicas cuyo abordaje es posible gracias a los medicamentos de molécula pequeña.